重组人凝血因子IX融合蛋白(albutrepenonacog alfa)
Idelvion
一种长效重组凝血因子IX:血友病乙(B型)患者天生缺少凝血因子IX,导致血液难以凝固、容易出血不止。它把缺失的因子IX补回血液,让凝血“接力”重新跑通,用于预防和控制出血。由 CSL 杰特贝林(CSL Behring)研发。
作用机制
一句话比喻
止血像一场接力赛:血管一破,一连串凝血因子依次“接棒”,最后织成血凝块把破口堵上。血友病乙的人天生缺了其中一棒——凝血因子IX,接力跑到这里就断了,血止不住。这个药把缺的那一棒补回去,接力重新跑通,血就能凝住。
通俗版
血液凝固要靠一连串凝血因子按顺序激活的“级联反应”。血友病乙患者先天缺乏凝血因子IX,级联在这一步中断,出血难以自行停止。本药是重组凝血因子IX(与白蛋白融合以延长作用时间):静脉输入后,它补充体内缺乏的因子IX,让凝血级联得以继续、生成足够的凝血酶并形成稳定的血凝块,从而预防和控制出血。
进阶版
albutrepenonacog alfa(rIX-FP)是重组人凝血因子IX与重组人白蛋白的基因融合蛋白。输注后补充血友病乙患者缺乏的凝血因子IX活性:活化的因子IX(IXa)与因子VIIIa 形成复合物激活因子X,推动凝血级联生成凝血酶、使纤维蛋白原转化为纤维蛋白并交联成血凝块。与白蛋白融合显著延长其半衰期。用于血友病乙的出血治疗、围手术期管理与常规预防。由 CSL 杰特贝林(CSL Behring)研发,商品名 Idelvion。
- 血管破了,靠“凝血级联”层层接力止血
- 血友病乙缺凝血因子IX,接力中断、出血不止
- 输入重组凝血因子IX,补上缺的那一环
- 凝血级联重新接上、继续往下传
- 形成血凝块,出血停止
适应症(按获批地区)
美国 · FDA截至 2025
- 儿童及成人血友病乙(先天性凝血因子IX缺乏)的出血控制与围手术期管理
- 血友病乙的常规预防性治疗,减少出血发生
各地区获批适应症以当地最新官方说明书为准;本页为科普性归纳,不代表在所有地区均可获得。
作用靶点
凝血因子IX(在凝血级联中的缺口)蛋白
凝血因子IX 是凝血“级联反应”中的关键一环;血友病乙患者该因子缺乏或活性不足,级联在此中断,导致出血不易停止。