vutrisiran(伏西兰)
Amvuttra
一种 RNA 干扰(RNAi)药物:在肝脏里"掐断"生产 TTR 蛋白的信使 RNA,让异常 TTR 越造越少,减少淀粉样蛋白在神经和心脏的沉积;用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)。由 Alnylam 研发。
作用机制
一句话比喻
身体里有份"图纸"(mRNA)不停下单生产一种爱惹麻烦的蛋白(TTR),它会结块堵在神经和心脏。这个药像"碎纸机",专门找到这份图纸把它绞碎,源头减产,堆积就慢慢少了。
通俗版
遗传性 ATTR 淀粉样变里,肝脏按 TTR 的 mRNA"图纸"不断造出 TTR 蛋白,异常的 TTR 会错误折叠、沉积在神经和心脏,造成损害。vutrisiran 是一段小干扰 RNA(siRNA),借助 RNA 干扰机制,专门识别并降解 TTR 的 mRNA,让 TTR 蛋白从源头减少,从而减轻沉积、延缓神经病变。它带有 GalNAc 修饰,能精准送到肝细胞。
进阶版
vutrisiran 是一种 N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)偶联的双链小干扰 RNA,经皮下注射后靶向肝细胞。它装载到 RNA 诱导沉默复合物(RISC),与 TTR mRNA 互补结合并介导其序列特异性降解,从而降低野生型与突变型 TTR 蛋白的合成;用于遗传性 TTR 淀粉样变多发性神经病及 ATTR 心肌病。
- 肝脏按 TTR 图纸(mRNA)不停造 TTR 蛋白
- 异常 TTR 堆积,伤害神经和心脏
- 这段 siRNA 找到 TTR 的信使 RNA
- 图纸被绞碎,TTR 停止生产
- TTR 越来越少,沉积逐渐减轻
适应症(按获批地区)
美国 · FDA截至 2025
- 遗传性转甲状腺素蛋白介导淀粉样变的多发性神经病(成人)
- 转甲状腺素蛋白介导淀粉样变心肌病(ATTR-CM)
欧盟 · EMA
- 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病
各地区获批适应症以当地最新官方说明书为准;本页为科普性归纳,不代表在所有地区均可获得。
作用靶点
转甲状腺素蛋白(TTR)的信使 RNA其他
肝脏照它生产 TTR 蛋白;当 TTR 变异或过量,会错误折叠、堆积成淀粉样纤维,损害神经和心脏。